505(b)(1)

LXP107

This product is a new chemical entity (NCE), specifically a kinase inhibitor targeting FLT3. Animal studies show that LXP107 also effectively inhibits mutated FLT3. Currently, preclinical studies and new formulation designs are underway.

適應症

FLT3 突變急性骨髓性白血病 (AML)

流行病學

全球AML每年新增人數：約19萬人
全球攜帶 FLT3 突變的 AML 患者人數約為 65,000 名（30-35%）。
它被分類為 orphan disease (孤兒病) （<20萬人）

開發優勢

加速審核上市（2020 年 12 月獲得 EMA 授權 aspacytarabine）。
臨床費用稅務減免（美國 - 25% 折扣）。
核准後享有市場獨佔期七年（美國）/十年（台灣）。
截至2016年，孤兒藥的年費用中位數超過$32,000美金。

最新進展

臨床前(Preclinical)

申請(IND)

第一階段(Phase 1)

第二階段(Phase 2)

第三階段(Phase 3)

市場(Market)

臨床前(Preclinical)

Pre-Clinical 臨床前研究結果

口服LXPA1988可以完全抑制腫瘤生長

30 mpk給藥組於給藥11天後，所有老鼠腫瘤皆已完全消退，且實驗過程中無任何不良反應發生。