505(b)(1)

LXP107

This product is a new chemical entity (NCE), specifically a kinase inhibitor targeting FLT3. Animal studies show that LXP107 also effectively inhibits mutated FLT3. Currently, preclinical studies and new formulation designs are underway.

适应症

FLT3 突变急性骨髓性白血病(AML)

流行病学

全球AML每年新增人数：约19万人
全球携带FLT3 突变的AML 患者人数约为65,000 名（30-35%）。
它被分类为 orphan disease (孤儿病) （<20万人）

开发优势

加速审核上市（2020 年12 月获得EMA 授权aspacytarabine）。
临床费用税务减免（美国- 25% 折扣）。
核准后享有市场独占期七年（美国）/十年（台湾）。
截至2016年，孤儿药的年费用中位数超过$32,000美金。

最新进展

临床前

申请

第一阶段

第二阶段

第三阶段

上市

临床前

Pre-Clinical 临床前研究结果

口服LXPA1988可以完全抑制肿瘤生长

30 mpk给药组于给药11天后，所有老鼠肿瘤皆已完全消退，且实验过程中无任何不良反应发生。